FDA延长Biogen/Ionis“渐冻症”反义疗法新药审查期
发布时间 2022-10-18 10:36 | 作者 亿欧 | 阅读 18
10月17日,FDA宣布将Biogen/Ionis联合开发的治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物Tofersen的审查期延长3个月至2023年4月25日。Tofersen是一种反义疗法药物,用于超氧化物歧化酶1 (SOD1) 肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经系统疾病,在我国也叫做渐冻人症。ALS以进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动为主要临床表现,会影响大脑和脊髓中的神经细胞,导致肌肉失控。今年7月26日,Biogen宣布FDA已接受Tofersen的新药申请 (NDA)并获得优先审查,并给予《处方药用户付费法案》(PDUFA)的行动日期为2023年1月25日。Biogen最新发布的声明表示,其此前提交了FDA在审查中要求的信息回应,但FDA认为这是对上市申请的重大修改,因此需要更多时间来进行审查。