眼科罕见病基因疗法公司Avista与罗氏达成超10亿美元合作
发布时间 2022-07-20 18:16 | 作者 亿欧 | 阅读 18
近日,为罕见眼科疾病开发创新基因疗法的生物技术公司Avista Therapeutics宣布与罗氏达成合作,开发用于眼科疾病的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗载体。为此,Avista公司将收到750万美元的预付款,并将有资格在合作的研究阶段获得额外付款、临床和销售里程碑付款以及由此产生的产品特许权使用费,总潜在交易价值可能超过10亿美元。据Avista公司新闻稿介绍,其由计算引导的体内scAAVengr(单细胞AAV工程)平台利用高通量方法和对新型细胞特异性AAV的内置定量验证,能够将新型基因疗法快速转化为针对视力损害疾病的临床产品。该公司将开发一个基于AAV变体工具包的专有管线,该工具包可以将基因传递到单个视网膜细胞类型。此次合作旨在应用Avista公司scAAVengr平台技术开发与罗氏定义的衣壳特征相匹配的玻璃体内AAV衣壳。根据合作条款,罗氏有权评估和许可Avista公司的新型衣壳,并将负责使用这些新型衣壳进行基因治疗项目的临床前、临床和商业化活动。